France – La HAS présente son plan d’action pour les médicaments innovants

Les innovations médicamenteuses de ces dernières années et des prochaines portent un espoir inédit pour les malades : guérir d’un cancer ou d’une maladie jusque-là incurable.

Une révolution en médecine qui n’avait pas connu de telles perspectives depuis longtemps. Mais ces médicaments arrivent alors que subsistent beaucoup d’incertitudes, après des développements cliniques courts, sur de petits échantillons de malades. L’enjeu est crucial : permettre l’accès à ces traitements tout en s’assurant que les promesses sont effectivement tenues. Pour y parvenir, la HAS a élaboré un plan d’action pour les médicaments innovants afin de s’adapter au nouveau contexte et de gagner en agilité dans ses modes d’évaluation.

Thérapies ciblées, immunothérapie, thérapies géniques ou cellulaires, les progrès réalisés ont depuis quelques années ouvert la voie à l’arrivée de nouveaux traitements médicamenteux prometteurs : certains permettent de prolonger la vie des patients dont le pronostic vital était jusque récemment plus qu’engagé (mélanomes), d’autres visent la guérison de maladies graves et notamment de certains cancers (leucémie, lymphome, …). Les patients souhaitent en bénéficier vite et cette attente est légitime. Cet accès rapide aux traitements innovants est une réalité en France, notamment grâce au dispositif des autorisations temporaires d’utilisation (ATU).

L’espoir né de ces thérapies, nous le partageons tous. Mais partout dans le monde, l’enjeu pour les agences d’évaluation comme la HAS, c’est aussi de suivre ces innovations à fort potentiel, de les surveiller et d’être en capacité de les réévaluer rapidement pour vérifier que les promesses sont tenues sur du plus long terme. En effet, ces médicaments sont mis à la disposition des malades de manière précoce. Et leur développement non conventionnel – principalement sur la base d’études non comparatives menées sur de petits effectifs de malades – génère des incertitudes qu’il est nécessaire de lever en parallèle de leurs premières années d’utilisation : quels sont les patients qui répondent aux traitements ? Quelles sont leurs toxicités et comment les anticiper ? Quelle est leur efficacité en vie réelle ? Quelle est leur place dans la stratégie thérapeutique ? Mais aussi quelles évolutions de l’organisation des soins sont nécessaires ?…