France – Médicaments : une évaluation rigoureuse et scientifique par la HAS

Les médicaments sont évalués par deux commissions dans le cadre de leur admission au remboursement et de la fixation de leur prix : la commission de la transparence et la commission d’évaluation économique et de santé publique. La commission de la transparence de la HAS rend un avis fondé sur les données cliniques. Sur quoi se fonde cette évaluation ? Comment l’innovation est-elle soutenue ? Comment les données obtenues en conditions réelles d’utilisation sont-elles considérées ? Comment les patients contribuent-ils à ces évaluations ? Explications de Christian Thuillez, président de la commission de la transparence.

Selon quels critères recommande-t-on ou non le remboursement d’un médicament ?

Après avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM), les médicaments sont évalués par les experts de la commission de la transparence (CT) de la HAS, en vue de leur prise en charge à l’hôpital ou par l’Assurance maladie.

Pour chaque médicament, la CT rend un avis qui inclut le service médical rendu (SMR). Le SMR répond à la question : « Ce médicament a-t-il suffisamment d’intérêt clinique pour être pris en charge par la solidarité nationale ? » et tient compte :

  • de l’efficacité et des effets indésirables du médicament : la démonstration doit être fiable ;
  • de sa place dans la stratégie thérapeutique, en comparaison au traitement habituellement utilisé ;
  • de la gravité de la maladie ;
  • du caractère symptomatique, préventif ou curatif du médicament : remplit-il efficacement l’un ou l’autre de ces objectifs ?
  • et de son intérêt pour la santé publique, c’est-à-dire du bénéfice qu’il apporte à la collectivité en matière de santé ou d’impact sur l’organisation des soins : un vaccin par exemple, peut avoir un intérêt pour l’individu et pour la collectivité.

Le SMR peut être « insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale », si une perte de chance pour le patient ne peut être écartée au regard des comparateurs, si la démonstration d’efficacité est faible ou basée sur un critère de jugement non cliniquement pertinent, si la place dans la stratégie thérapeutique est mal établie ou encore si la tolérance est médiocre alors que la maladie est bénigne. La recommandation de la commission est alors de ne pas prendre en charge le médicament. Cela ne remet pas en cause son autorisation de mise sur le marché.

Si le SMR est suffisant, il est qualifié d’important, modéré ou faible. La Caisse nationale d’assurance maladie décide alors du taux de remboursement qui est adapté au niveau de SMR…